أجرى أطباء في ولاية كاليفورنيا الأميركية أول تجربة على مستوى العالم تهدف إلى إجراء تعديل جيني لخلايا داخل جسم مريض مباشرة.

وخضع بريان ماديو، البالغ من العمر 44 عاما من ولاية أريزونا، لعلاج تجريبي في مسعى لتصحيح تشوه في الحمض النووي تسبب في إصابته بمتلازمة هنتر، التي تحدث نتيجة اضطراب جيني ناتج عن خلل في إنزيمات الجسم. وقال ماديو إنه يشارك في التجربة نظرا لما يعانيه “من ألم كل ثانية كل اليوم”. ومن المبكر للغاية معرفة فعالية تعديل الجينات في حالة ماديو. وتعد الإصابة بمتلازمة هنتر نادرة جدا، إذ يولد المريض بدون أوامر جينية للإنزيم على نحو يؤدي إلى تكسير جزئيات السكر الطويلة التي تعرف باسم “عديدات السكاريد المخاطية”. وبدلا من ذلك تتراكم في الجسم وتتلف المخ وأعضاء أخرى، وقد تفضي حالات الإصابة الشديدة إلى الوفاة. وقال ماديو :”كنت أعتقد أنني لن أعيش حتى أبلغ أوائل العشرينيات من عمري”. وخضع ماديو لعلاج تجريبي لإعادة صياغة الحمض النووي وتحميله بالأوامر لتكوين إنزيم.

ويمهد ذلك سبيلا يفضي إلى تكوين قطعة حمض نووي جديدة، تحتوي على أوامر مرغوب فيها، توضع في الشفرة الجينية للمريض.

وقال تشيستر وايتلي، أحد الأطباء المشاركين في التجربة، لبي بي سي :”إذا سارت الأمور كما سارت خلال التجارب التي خضعت لها الفئران، فسوف تكون النتيجة عظيمة”. وأضاف :”أنا متفائل للغاية، لدينا طريقة آمنة وفعالة لتوفير علاج جيني”. وقال إنه يأمل في الأجل الطويل أن يجري تعديلات جينية بعد وقت قصير من ولادة المريض، لأن “الطفل الذي لا يخضع للعلاج يقفد 20 نقطة من معدل ذكائه سنويا”.